ベムダンプロセルはパーキンソン病の運動症状を緩和し、「オフ」時間を改善します

第2相臨床試験で細胞療法をテストするための登録が開始されました

ミシシッピ州マリサ・ウェクスラー著 | 2023 年 8 月 29 日

開発元のBlueRock Therapeuticsが発表したデータによると、細胞療法のベムダンプロセル（BRT-DA01）による治療は、小規模臨床試験でパーキンソン病患者の運動症状の重症度の軽減につながったという。

「私たちはこの第I相[試験]の結果を共有できることに興奮しており、ベムダンプロセルを臨床試験の次の段階に進めることを楽しみにしています」とBlueRock社の上級副社長兼開発責任者であるAhmed Enayetallah氏は同社のプレスリリースで述べた。

このデータに基づいて、ブルーロックはパーキンソン病患者に対するベムダンプロセルのさらなる試験を行う第2相臨床試験を計画しており、来年前半に登録を開始する予定だ。

パーキンソン病は、化学メッセンジャーであるドーパミンの生成を担う脳内の細胞の進行性の死によって引き起こされます。

標準的な治療には、脳にドーパミンを生成するためのより多くの原料を与えるレボドパとその誘導体が含まれます。 これらの治療法は症状をコントロールするのに効果的ですが、ほとんどの人は、投与と投与の間で症状が適切にコントロールされず、時間の経過とともに「オフ」期間を経験します。

ベムダンプロセルでは、ドーパミンを生成する神経細胞が外科手術によって脳に移植されます。 この治療法では、ヒトの胚から採取した幹細胞から作られたドーパミン生成細胞を使用します。

BlueRock は、パーキンソン病患者を対象にベムダンプロセルを試験する第 1 相試験 (NCT04802733) を後援しました。 この研究には、レボドパにもかかわらず休暇をとっている12人の患者が登録された。 全員が低用量または高用量の細胞療法で治療されました。

研究の主な目的は治療の安全性をテストすることであり、結果は良好でした。 治療の外科的移植から 1 年後、治療に関連した重篤な副作用は発生しませんでした。 2件の重大な安全性事象が報告された（手術に関連した発作が1件、新型コロナウイルス感染症が1件）が、どちらもベムダンプロセルに関連するとは考えられなかった。

患者の脳の画像検査では、移植された細胞が生き残り、設計どおりにドーパミンを生成している証拠が示された。 データはまた、ベムダンプロセルが運動症状を軽減し、オフ時間を短縮したことを示しました。

具体的には、治療1年後、運動症状の重症度の標準化された評価であるMDS-統一パーキンソン病評価スケールパート3の平均スコアは、高用量のベムダンプロセルで13ポイント、低用量のベムダンプロセルで7.6ポイント改善した。

患者の日記によると、毎日の休日時間は、高用量グループでは1日あたり2時間近く減少し、低用量グループでは1日あたり約45分減少した。 症状が適切にコントロールされている場合、毎日時間通りに行動すると、それに応じた増加が見られました。

「この第 I 相非盲検試験から得られたデータは、非常に心強いものです。 これは小規模な非盲検研究ではあるが、安全性と忍容性という研究の主な目的を達成し、臨床転帰に見られる初期の改善は大きな前進を意味する」と、この研究の主任研究者の一人であるクレア・ヘンチクリフ医学博士は述べた。カリフォルニア、アーバイン。 「現在の希望は、こうした傾向が継続し、対照臨床試験においてパーキンソン病患者にとって有意義な利益につながることです。」

BlueRock はバイエルの完全子会社であり、独立して運営されています。

「この第I相臨床試験の良好な結果は明らかな前進であり、患者への新たな治療選択肢の提供にさらに近づくことになる」とバイエルの医薬品部門執行委員会のメンバーで研究開発責任者のクリスチャン・ロンメル氏は述べた。